«Генериум» проведет КИ аналога орфанного препарата AstraZeneca
Министерство здравоохранения РФ выдало разрешение российской фармкомпании «Генериум» на проведение I фазы клинических исследований препарата GNR-104 (асфотаза альфа), следует из данных госреестра. Производитель намерен сравнить отечественный препарат с американским аналогом «Стрензик» от Alexion (подразделение британско-шведской AstraZeneca по редким заболеваниям). На сегодня это единственное зарегистрированное в России лекарство с этим действующим веществом. Препарат применяют для лечения гипофосфатазии — редкого генетического заболевания, вызывающего нарушения формирования костей и зубов.
Согласно данным ГРЛС, исследование GNR-104 продлится до конца 2025 года с участием 115 здоровых добровольцев. Препарат представляет собой раствор для подкожного введения (100 мг/мл). Проведение исследований поручено компании X7 Research из Санкт-Петербурга.
«Стрензик» — орфанный препарат. Его зарегистрировали в России в июле 2019 года, с 2021-го лекарство закупает благотворительный госфонд «Круг добра».
Гипофосфатазия (ГФФ) — это редкое наследственное заболевание, которое характеризуется низким уровнем щелочной фосфатазы в крови и нарушением минерализации костей и зубов. Оно может проявляться в разных возрастах, от внутриутробного периода до взрослого.
«Генериум», основанный в 2009 году во Владимирской области, уже имеет опыт производства препаратов для редких заболеваний. В апреле 2024 года компания зарегистрировала нусинерсен — первый российский дженерик препарата «Спинраза» (производитель Janssen) от спинальной мышечной атрофии (СМА), разработанный американской фармкомпанией Biogen.
В феврале 2025 года компания также получила разрешение на клинические исследования препарата GNR-097 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Эти исследования планируется завершить к марту 2030 года с участием 42 детей. В России для лечения этого заболевания используют генотерапевтическое средство «Элевидис» (деландистроген моксепарвовек) от американской Sarepta Therapeutics.
