РНИМУ займется созданием платформы орфанных препаратов на основе генного редактирования

Российский национальный исследовательский медицинский университет (РНИМУ) им. Н.И. Пирогова разработает платформу персонализированных генотерапевтических препаратов на основе систем редактирования генома для лечения моногенных наследственных заболеваний. Речь идет о доминантных патологиях, на которые приходится до 50% орфанных заболеваний, а также болезнях, связанных с мутациями в крупных генах, для которых традиционная генная терапия на основе вирусных векторов может быть неприменима. На реализацию проекта из федбюджета в 2026 году выделено 20 млн рублей. К концу года вуз планирует получить прототипы генотерапевтических конструкций, валидированные на клеточных культурах.

Проект реализуется на базе Центра высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины РНИМУ. В его ходе планируется создать первую в России платформу для разработки индивидуальных генотерапевтических препаратов с использованием систем геномного редактирования CRISPR-Cas9, TALEN и ZFN. Технология предполагает точечную коррекцию патогенных мутаций непосредственно в геноме пациента. По замыслу авторов проекта, такой подход позволит работать с моногенными наследственными заболеваниями, для которых существующие методы лечения ограничены.

Одной из задач станет разработка технологии создания генотерапевтического препарата под конкретную мутацию пациента. В дальнейшем индивидуальные разработки планируется объединить в библиотеку препаратов, которую можно будет использовать для лечения ряда моногенных заболеваний. На первом этапе целевой охват составит 5–7 нозологий.

Работы включают биоинформатическое моделирование и синтез генетических конструкций, их сборку и наработку препаратов, а также оценку специфической активности in vitro. После этого предполагается проведение доклинических исследований безопасности и эффективности полученных препаратов.

Сейчас технология находится на втором уровне готовности (УГТ 2), который соответствует подтвержденной концепции и обоснованной возможности ее технологической реализации. В РНИМУ отмечают, что проект также направлен на обеспечение технологической независимости и импортозамещение в области высокотехнологичной медицины.

Фото: magnific.com / автор: magnific